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新基因療法可用于治療顳葉癲癇

2019-11-08 15:22:05    來源:科技日報    

科技日報訊 (記者顧鋼)德國柏林夏里特大學醫(yī)院和奧地利因斯布魯克醫(yī)科大學合作,,開發(fā)了一種新方法來治療顳葉癲癇,,這種靶向基因療法針對癲癇發(fā)作時的位置進行給藥,抑制癲癇發(fā)作癥狀,。

在整個歐洲,約有500萬人患有癲癇病,,其特征是神經(jīng)細胞反復同步放電,,導致正常腦功能中斷,,并表現(xiàn)為癲癇發(fā)作。最常見的形式是顳葉癲癇(TLE),,這種癲癇發(fā)作起源于顳葉,。該病的長期后果可能是記憶功能,、學習能力和情緒控制失調(diào)。此外,,工作、出行和體育活動也受影響,。

藥物在顳葉癲癇患者中通常無效,,并且經(jīng)常伴有嚴重的副作用。對于這類患者,,手術切除顳葉病變區(qū)域通常是唯一的替代治療選擇。但是這樣的手術會導致認知功能喪失,,并且不能保證癲癇不再發(fā)作。

柏林夏里特大學醫(yī)院病毒學研究所所長海爾布隆教授與因斯布魯克醫(yī)科大學藥理研究所克里斯多夫·施瓦茨教授合作,,開發(fā)了一種基于靶向基因的新療法,,可選擇性地將特定基因引入負責癲癇發(fā)作的大腦區(qū)域神經(jīng)細胞,,該基因可作為強啡肽存儲和定向給藥的途徑。

強啡肽是一種內(nèi)源性物質,,可以防止過度的神經(jīng)元喚醒,。一旦神經(jīng)元吸收并存儲了特定基因,它們就會永久性地產(chǎn)生藥物儲備,?!霸诎d癇發(fā)作開始時,將強啡肽通過靶向基因定向給藥,,會使高頻信息刺激神經(jīng)元活動的強度減弱,,癲癇發(fā)作得到抑制?!笔┩叽慕淌诮忉屨f,,“由于該藥物僅在需要時才從細胞中釋放出來,因此我們稱之為‘按需藥物’基因療法,?!?/p>

該研究小組現(xiàn)已在動物模型中證明,基因治療可抑制癲癇發(fā)作數(shù)月,,癲癇發(fā)作對學習和記憶的負面影響也消失了,。這種基因療法的副作用還沒有觀察到,按需釋放藥物沒有檢測到任何習慣性影響,。此外,研究小組還對癲癇患者的組織樣品進行了治療原理測試,,證明強啡肽能夠顯著降低組織中同步神經(jīng)元活動的強度和頻率。

海爾布隆教授說:“研究結果使我們充滿信心,,這種新的治療方法也可以在人類中獲得成功?!彼麄儸F(xiàn)在希望將這種新的基因療法盡快用于臨床,。

[責任編輯:張亞茹]
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